...
Wataha.no
Wyślij raport Radio TV Twoje konto

Wprowadzono stosowanie w Norwegii najdroższego leku na świecie dla pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA)

Dodaj do ulubionych

GREV WEDELS PLASS, OSLO (Dagens Medisin): Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) zostaje wprowadzony do leczenia atrofii mięśni kręgosłupa.

– Po długim, prawie trzyletnim procesie doszliśmy do  porozumienia. Jest to ocena korzyści dla pacjentów na podstawie dostępnej dokumentacji, skuteczności i proporcjonalności kosztów. Jak mówi Inger Cathrine Bryne, przewodnicząca Forum Decyzyjnego dla Dagens Medisin.

– To kompleksowa decyzja z wieloma kryteriami, zaznacza Bryne, który jest również dyrektorem generalnym Helse Vest.

Najdroższy lek świata

W poniedziałek Forum Decyzyjne otrzymało na swój stół przypadek tego, co wcześniej określano mianem „najdroższego leku na świecie”.

Forum, w skład którego wchodzą prezesi regionalnych władz ds. zdrowia (RHF), decyduje, czy metody powinny być stosowane w publicznej służbie zdrowia.

Ocena miała charakter historyczny. Ponieważ po raz pierwszy Forum Decyzyjne otworzyło się na umowę opartą na wynikach, a nie tylko zryczałtowaną zniżkę.

Lek Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) jest stosowany przeciwko genetycznej chorobie rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Dagens Medisin poinformował na początku tego tygodnia, że lek otrzymał niedawno zielone światło w trzech krajach europejskich w wyniku współpracy międzynarodowej.

Ograniczona przejrzystość

Bryne twierdzi, że na forum nie można wyjść ze wszystkimi szczegółami dotyczącymi nowej umowy.

– Jest granica tego, co możemy powiedzieć o porozumieniu, ale jest to kwestia celów wynikowych. Firma farmaceutyczna chce, aby szczegóły tego nie były ujawniane. Ale chodzi o wyniki motoryczne, potrzebę wspomagania oddychania i oczywiście także śmierć, to bardzo poważna choroba.

Bryne nie może też zdradzi, ile będzie kosztować umowa w ciągu roku, w wyniku porozumienia z firmą.

– Ale stwierdziliśmy, że porozumienie mieści się w granicach akceptowalnych.

Skomplikowana struktura

– To skomplikowana konstrukcja umowy, umowa oparta na wynikach. Dlatego od dawna niezwykle ważna jest dobra współpraca z krajową grupą zawodową dla SMA. Oprócz Zakupów przez Szpital Uniwersytecki w Oslo i Aptek Szpitalnych – we wszystkich możliwych kwestiach zawodowych i prawnych, które są częścią podstawy tej umowy.

Leczenie zostanie przeprowadzone w Szpitalu Uniwersyteckim w Oslo HF (OUS), a lekarz prowadzący zarejestruje odpowiednie dane dotyczące leczenia w rejestrze SMA, tak aby efekt mógł być śledzony w czasie w ścisłej współpracy z krajową grupą zawodową SMA.

Wprowadzono stosowanie w Norwegii najdroższego leku na świecie. Noworodki otrzymają lek

Rozpoznanie postawione przed wystąpieniem objawów, czyli przed objawowo, jest jednym z kryteriów włączenia (patrz lista kryteriów na dole przypadku).

Dzięki badaniom przesiewowym u noworodków w kierunku SMA, które wprowadzono 1 września. Możliwe jest wykrycie choroby u niemowląt przed pojawieniem się objawów.

– Dzieci, które zdiagnozujemy w badaniach przesiewowych noworodków, z dwiema lub trzema kopiami tego genu – będą miały znaczenie dla tego leczenia. Prawdopodobnie będzie to najczęstsze zastosowanie, mówi Terje Rootwelt, dyrektor generalny Health South-East w Dagens Medisin. 

Od kierownika kliniki do członka Forum Decyzyjnego

Rootwelt, do niedawna kierujący Departamentem Dzieci i Młodzieży w Szpitalu Uniwersyteckim w Oslo. Wcześniej opisywał ten lek jako „oczywiście bardzo ekscytującą opcję leczenia” dla Dagens Medisin.

Był zaangażowany w podjęcie dzisiejszej decyzji.

– Jest tak, że oceny bezstronności są powiązane z tym, czy czerpiesz osobiste korzyści. Lub korzyści z udziału w procesie podejmowania decyzji. Jest całkiem oczywiste, że zarówno Forum Zamawiające, jak i Forum Decyzyjne mają przy sobie lekarzy przy podejmowaniu decyzji i że jest to wielka zaleta dla jakości podejmowanych decyzji, mówi Bryne o udziale Rootwelt w forum.

Sam lekarz jest zadowolony z dzisiejszej decyzji.

– Ten proces trwa od kilku lat przy szerokim zaangażowaniu środowiska zawodowego. To długi proces, który doprowadził nas do podjęcia tej decyzji, którą uważam za satysfakcjonującą.

Wprowadzono stosowanie leku na SMA, kiedy?

Lek ma by wprowadzony jak najszybciej i chcemy rozpocząć stosowanie nowego leczenia, ale nie jest to jeszcze możliwe, mówi lider Bryne.

– Jest coś, co nie jest do końca skończone. Dotyczy to prywatności, RODO i jest związane z przekazywaniem informacji między OUS a firmą. To jest coś, co firma powinna wprowadzić. Mamy nadzieję, że zajmie to bardzo krótki czas.

W protokole ze spotkania czytamy, że „zanim umowy mogą wejść w życie i zastosować metodę. Novartis Gene Therapies musi opracować zadowalające rozwiązanie w zakresie szyfrowania danych osobowych przesyłanych przy składaniu zamówienia i innej komunikacji między Sykehusapotekene / Oslo University Hospital a Novartis Gene Therapies. ”

lek na SMA w Norwegii. Jako podstawę do rozpoczęcia leczenia lekiem Zolgensma stosuje się następujące kryteria:

  •  Niemowlęta w wieku <6 miesięcy z diagnozą 5q SMA typu 1 z mutacją w genie SMN1. Pacjent nie powinien mieć wyraźnych objawów po urodzeniu (typ 0) i nie powinien potrzebować wspomagania respiratora
  • Niemowlęta <6 miesięcy. z przed objawową mutacją bi-alleliczną w genie SMN1 i wykrytymi 2 lub 3 kopiami genu SMN2
  • Dzieci 6-18 miesięcy. oraz o masie ciała <13,5 kg, u których leczenie produktem Spinraza powodowało działania niepożądane lub powikłania, można w szczególnych przypadkach rozważyć przejście na Zolgensma, jeśli nie są one wyraźnie osłabione i mogą samodzielnie oddychać
  • Pacjenci w wieku <6 miesięcy. który zaczął leczenie od Spinraza, zanim Zolgensma był dostępny, można go zamieni na Zolgensma

Przeczytaj nasz kolejny artykuł: Norweskie apteki i raporty dotyczące braku leków

Źródło: Dagens Medisin.

Oceń artykuł

Pogoda

loader-image
Oslo, NO
5:14 am, mar 18, 2024
temperature icon -3°C
zachmurzenie duże
Humidity: 88 %
Pressure: 1027 mb
Wind: 2 mph
Wind Gust: 3 mph
Clouds: 100%
Visibility: 0 km
Sunrise: 6:23 am
Sunset: 6:26 pm

Kurs walut

Polish zloty

1 PLN

=

NOK

0,375

Norwegian krone

SEK

0,384

Swedish krona

EUR

4,310

Euro

USD

3,932

United States dollar

Polecane artykuły

Najnowsze artykuły

Rudy Brodacz z Norwegii: Radosław Jobski o Międzynarodowych Mistrzostwach Polski w Brodzie

Rudy Brodacz z Norwegii: Radosław Jobski o Międzynarodowych Mistrzostwach Polski w Brodzie. W świecie międzynarodowych konkursów piękności brody, Radosław Jobski, obecny mistrz Norwegii i miłośnik swojego rudawego zarostu, niedawno zdobył…


Ewakuacja Oldervika/Moen, gmina Tromsø

Ewakuacja Oldervika/Moen, gmina Tromsø. Szef policji w okręgu Tromsø podjął kluczową decyzję dotyczącą bezpieczeństwa mieszkańców obszaru Oldervika/Moen w gminie Tromsø. Ewakuacja obszaru zostanie przeprowadzona od godziny 21:00 w niedzielę, 17…


Władimir Putin Wygrywa Wybory Prezydenckie w Rosji

Władimir Putin Wygrywa Wybory Prezydenckie w Rosji. W ostatnich wyborach prezydenckich w Rosji, Władimir Putin odniósł kolejne zwycięstwo, zdobywając 87% głosów. To wynik, który pozwoli mu rządzić Rosją aż do roku 2030. Przeciwnik…


Odwiedź nasze serwisy społecznościowe