GREV WEDELS PLASS, OSLO (Dagens Medisin): Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) introduceres til behandling af spinal muskelatrofi.
- Efter en lang, næsten tre-årig proces, nåede vi til enighed. Dette er en vurdering af fordelene for patienter baseret på tilgængelig dokumentation, effektivitet og proportionalitet af omkostninger. Som Inger Cathrine Bryne, formand for Beslutningsforum for Dagens Medisin, siger.
– Det er en omfattende beslutning med mange kriterier, understreger Bryne, der også er administrerende direktør i Helse Vest.
Den dyreste medicin i verden
Mandag bragte Decision-Making Forum en sag om, hvad der tidligere blev beskrevet som "det dyreste stof i verden."
Forummet, som omfatter formændene for regionale sundhedsmyndigheder (RHF), beslutter, om metoderne skal anvendes i det offentlige sundhedsvæsen.
Vurderingen var af historisk karakter. For for første gang har Beslutningsforum åbnet op for en resultatbestemt kontrakt, ikke bare en fast rabat.
Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) bruges til at behandle den genetiske sygdom spinal muskelatrofi (SMA). Det fortalte Dagens Medisin tidligere på ugen stoffet fik for nylig grønt lys i tre europæiske lande som følge af internationalt samarbejde.
Begrænset gennemsigtighed
Bryne siger, at det er umuligt at gå til forummet med alle detaljer om den nye aftale.
- Der er en grænse for, hvad vi kan sige om aftalen, men det er et spørgsmål om resultatmål. Medicinalfirmaet ønsker, at detaljerne herom ikke oplyses. Men i forhold til motorisk ydeevne, behov for åndedrætsstøtte og selvfølgelig også døden, er det en meget alvorlig sygdom.
Bryne kan heller ikke afsløre, hvor meget kontrakten vil koste inden for et år som følge af aftalen med virksomheden.
- Men vi fandt, at aftalen var inden for acceptable grænser.
Kompliceret struktur
– Det er en kompliceret kontraktstruktur, en resultatbaseret kontrakt. Derfor har et godt samarbejde med den nationale faggruppe for SMA længe været yderst vigtigt. Ud over Indkøb af Oslo Universitetshospital og Sygehusapoteker - i alle mulige faglige og juridiske forhold, der er en del af grundlaget for denne kontrakt.
Behandling vil foregå på Oslo Universitetshospital HF (OUS) og behandlende læge vil registrere relevante behandlingsdata i SMA-registret, således at effekten kan spores over tid i tæt samarbejde med SMA nationale faggruppe.
Det dyreste lægemiddel i verden er blevet introduceret i Norge. Nyfødte vil modtage medicinen
En diagnose stillet før symptomdebut, det vil sige præsymptomatisk, er et af inklusionskriterierne (se kriterielisten nederst i sagen).
Takket være screeningstest for nyfødte for SMA, som blev introduceret 1. september. Det er muligt at opdage sygdommen hos spædbørn, før symptomerne viser sig.
– Børn, vi diagnosticerer ved nyfødtscreening med to eller tre kopier af dette gen – vil være vigtige for denne behandling. Det vil sandsynligvis være den mest almindelige anvendelse, siger Terje Rootwelt, daglig leder af Sundhed Syd-Øst i Dagens Medisin.
Fra klinikchef til medlem af Beslutningsforum
Rootwelt, indtil for nylig leder af afdelingen Børn og Unge på Universitetshospitalet i Oslo. Han har tidligere beskrevet stoffet som "naturligvis en meget spændende behandlingsmulighed" for Dagens Medisin.
Han var involveret i dagens beslutning.
- Det er sådan, at uvildighedsvurderinger er bundet til, om du gavner det personligt. Eller fordelene ved at deltage i beslutningsprocessen. Det er helt åbenlyst, at både Indkøbsforum og Beslutningsforum har læger med, når de skal træffe beslutninger, og at det er en stor fordel for kvaliteten af de trufne beslutninger, siger Bryne om Rootwelts deltagelse i forummet.
Lægen er selv tilfreds med dagens beslutning.
– Denne proces har stået på i flere år med omfattende inddragelse af det faglige samfund. Det har været en lang proces, der har ført os til denne beslutning, som jeg anser for tilfredsstillende.
Hvornår blev lægemidlet introduceret til SMA?
Stoffet skal introduceres hurtigst muligt, og vi ønsker at tage den nye behandling i brug, men det er ikke muligt endnu, siger leder Bryne.
- Der er noget, der ikke er helt færdigt. Dette vedrører privatliv, GDPR og er relateret til overførsel af oplysninger mellem OUS og virksomheden. Det er noget, virksomheden bør implementere. Vi håber, det tager meget kort tid.
I mødereferatet står der, at ”inden aftalerne kan træde i kraft og metoden kan anvendes. Novartis Genterapier skal udvikle en tilfredsstillende løsning til kryptering af personlige data, der overføres ved afgivelse af en ordre og anden kommunikation mellem Sykehusapotekene / Oslo Universitetshospital og Novartis Genterapier. "
lægemiddel mod SMA i Norge. Følgende kriterier anvendes til at starte behandling med Zolgensma:
- Spædbørn i alderen <6 måneder diagnosticeret med 5q SMA type 1 med en mutation i SMN1-genet. Patienten bør ikke have nogen tydelige symptomer ved fødslen (type 0) og bør ikke have behov for ventilatorstøtte
- Spædbørn <6 måneder. med en præsymptomatisk bi-allel mutation i SMN1-genet og 2 eller 3 kopier af SMN2-genet påvist
- Børn 6-18 måneder. og med en kropsvægt <13,5 kg, hvis behandling med Spinraza har resulteret i bivirkninger eller komplikationer, kan skift til Zolgensma overvejes i specifikke tilfælde, hvis de ikke er væsentligt svækkede og kan trække vejret af sig selv
- Patienter <6 måneder gamle. som startede behandling med Spinraza, før Zolgensma var tilgængelig, kan skiftes til Zolgensma
Læs vores næste artikel: Norske apoteker og lægemiddelmangelrapporter
Źródło: Dagens Medisin.
