GREV WEDELS PLASS, OSLO (Dagens Medisin): Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) pristatomas stuburo raumenų atrofijai gydyti.
– Po ilgo, beveik trejus metus trukusio proceso, susitarėme. Tai yra naudos pacientams įvertinimas, pagrįstas turimais dokumentais, veiksmingumu ir išlaidų proporcingumu. Kaip teigia Dagens Medisin sprendimų forumo pirmininkė Inger Cathrine Bryne.
„Tai yra išsamus sprendimas su daugybe kriterijų“, – sako Bryne'as, kuris taip pat yra „Helse Vest“ generalinis direktorius.
Brangiausias vaistas pasaulyje
Pirmadienį Sprendimų forumas ant savo stalo gavo atvejį, kai anksčiau buvo vadinamas „brangiausiu vaistu pasaulyje“.
Forumas, kurį sudaro regioninės sveikatos priežiūros institucijos (RHF) valdytojai, sprendžia, ar visuomenės sveikatos tarnyboje turėtų būti naudojami metodai.
Vertinimas buvo istorinio pobūdžio. Nes pirmą kartą Sprendimų forumas buvo atvertas ne tik fiksuoto dydžio nuolaidai, bet ir veiklos rezultatais pagrįstam sandoriui.
Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) vartojamas nuo genetinės spinalinės raumenų atrofijos (SMA) ligos. Dagens Medisin anksčiau šią savaitę paskelbė, kad tarptautinio bendradarbiavimo dėka vaistas neseniai gavo žalią šviesą trijose Europos šalyse.
Ribotas skaidrumas
Bryne'as teigia, kad forumas negali pateikti visų naujojo susitarimo detalių.
– Yra ribos, ką galime pasakyti apie susitarimą, bet tai yra veiklos tikslų klausimas. Farmacijos kompanija nori, kad šios detalės nebūtų atskleistos. Tačiau tai susiję su motorine veikla, kvėpavimo palaikymo poreikiu ir, žinoma, mirtimi yra labai rimta liga.
Bryne taip pat negali atskleisti, kiek sutartis kainuos per metus dėl susitarimo su bendrove.
– Bet mes nustatėme, kad susitarimas yra priimtinos ribose.
Sudėtinga struktūra
– Tai sudėtinga sutarčių struktūra, sutartis paremta rezultatais. Todėl geras bendradarbiavimas su nacionaline SMA profesine grupe jau seniai buvo itin svarbus. Be Oslo universiteto ligoninės ir ligoninių vaistinių pirkimų – visais įmanomais profesiniais ir teisiniais klausimais, kurie yra šios sutarties pagrindas.
Gydymas bus atliekamas Oslo HF universitetinėje ligoninėje (OUS), o gydantis gydytojas įrašys atitinkamus gydymo duomenis į SMA registrą, kad laikui bėgant būtų galima stebėti poveikį, glaudžiai bendradarbiaujant su nacionaline SMA profesionalų grupe.
Brangiausias vaistas pasaulyje buvo pristatytas Norvegijoje. Naujagimiai gaus vaistą
Diagnozė, nustatyta prieš pasireiškus simptomams, tai yra prieš simptomus, yra vienas iš įtraukimo kriterijų (žr. kriterijų sąrašą bylos apačioje).
Ačiū naujagimių patikrai dėl SMA, kuri buvo pradėta rugsėjo 1 d. Kūdikių ligą galima nustatyti dar nepasireiškus simptomams.
– Kūdikiai, kuriems naujagimių patikros metu diagnozuotos dvi ar trys šio geno kopijos – bus aktualūs šiam gydymui. Tai greičiausiai bus labiausiai paplitusi programa, sako Terje Rootwelt, Dagens Medisin Health South-East generalinis direktorius.
Nuo klinikos vadovo iki Sprendimų forumo nario
Rootwelt, iki šiol katedros vedėjas Vaikai ir jaunimas Oslo universitetinėje ligoninėje. Anksčiau jis apibūdino vaistą kaip „akivaizdžiai labai jaudinantį gydymo būdą“ Dagens Medisin.
Jis dalyvavo priimant šiandieninį sprendimą.
– Taip yra, kad nešališkumo įvertinimai būtų susiję su tuo, ar jūs gaunate asmeninės naudos, ar ne. Arba dalyvavimo sprendimų priėmimo procese nauda. Visiškai akivaizdu, kad tiek Sutarčių forumas, tiek Sprendimų forumas priimant sprendimus turi gydytojus ir tai yra didelis privalumas priimamų sprendimų kokybei, – sako Bryne iš Rootwelt dalyvavimo forume.
Pats gydytojas džiaugiasi šios dienos sprendimu.
– Šis procesas vyksta jau keletą metų, plačiai dalyvaujant profesionalų bendruomenei. Tai ilgas procesas, paskatinęs mus priimti šį sprendimą, kuris, mano nuomone, yra patenkinamas.
Kada buvo pradėtas vartoti vaistas SMA?
Vaistas turi būti pristatytas kuo greičiau ir norime pradėti naudoti naują gydymą, tačiau tai dar neįmanoma, sako vadovas Bryne'as.
– Yra kažkas, kas ne visai baigta. Tai taikoma privatumui, GDPR ir yra susijusi su informacijos perdavimu tarp OUS ir įmonės. Tai įmonė turėtų pristatyti. Tikimės, kad tai užtruks labai trumpai.
Posėdžio protokole skaitome, kad „prieš sutarčių įsigaliojimą ir taikyti metodą. „Novartis Gene Therapies“ turi sukurti patenkinamą sprendimą asmens duomenų, perduodamų pateikiant užsakymą, šifravimui ir kitam Sykehusapotekene / Oslo universiteto ligoninės ir „Novartis Gene Therapies“ ryšiui. “
vaistas SMA Norvegijoje. Pradedant gydymą Zolgensma remiamasi šiais kriterijais:
- Jaunesniems nei 6 mėnesių kūdikiams, kuriems diagnozuotas 5q 1 tipo SMA su SMN1 geno mutacija. Gimęs pacientas neturėtų turėti jokių akivaizdžių simptomų (0 tipo) ir jam neturėtų būti reikalinga ventiliatoriaus pagalba
- Kūdikiai iki 6 mėn. prieš simptominę dvialelinę SMN1 geno mutaciją ir aptiktos 2 arba 3 SMN2 geno kopijos
- Vaikai 6-18 mėn. ir tiems, sveriantiems <13,5 kg, kuriems gydymas Spinraza sukėlė nepageidaujamų reakcijų ar komplikacijų, ypatingais atvejais gali būti svarstomas perėjimas prie Zolgensma, jei nėra aiškiai sutrikęs ir gali kvėpuoti savarankiškai.
- Pacientai iki 6 mėnesių amžiaus. kurie pradėjo gydytis Spinraza prieš pradedant naudoti Zolgensma, gali būti atnaujinami į Zolgensma
Skaitykite kitą mūsų straipsnį: Norvegijos vaistinės ir vaistų trūkumo ataskaitos
Šaltinis: Dagens Medisin.
