GREV WEDELS PLASS, OSLO (Dagens Medisin): Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) introduseres for å behandle spinal muskelatrofi.
– Etter en lang, nesten tre år lang prosess er vi kommet til enighet. Det er en vurdering av nytte for pasienter basert på tilgjengelig dokumentasjon, effektivitet og kostnadsforholdsmessighet. Som Inger Cathrine Bryne, styreleder i Beslutningsforum til Dagens Medisin, sier.
— Dette er en omfattende beslutning med mange kriterier, sier Bryne, som også er administrerende direktør i Helse Vest.
Den dyreste medisinen i verden
Mandag fikk Beslutningsforum en sak om det som tidligere ble omtalt som «den dyreste medisinen i verden» på sitt bord.
Et forum, sammensatt av fylkesmenn i helseforetak (RHF), avgjør om metoder skal brukes i den offentlige helsetjenesten.
Vurderingen var av historisk karakter. For for første gang har Beslutningsforum åpnet for en ytelsesbasert avtale, ikke bare en fast rabatt.
Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) brukes mot den genetiske sykdommen spinal muskelatrofi (SMA). Det meldte Dagens Medisin tidligere denne uken stoffet fikk nylig grønt lys i tre europeiske land som følge av internasjonalt samarbeid.
Begrenset åpenhet
Bryne sier at forumet ikke kan komme ut med alle detaljene i den nye avtalen.
– Det er en grense for hva vi kan si om en avtale, men det er et spørsmål om resultatmål. Legemiddelselskapet ønsker at detaljene rundt dette ikke skal offentliggjøres. Men det handler om motorisk ytelse, behovet for pustestøtte og selvfølgelig døden er en svært alvorlig sykdom.
Bryne kan heller ikke røpe hvor mye kontrakten vil koste i løpet av året som følge av en avtale med selskapet.
– Men vi fant avtalen å være innenfor akseptable rammer.
Komplisert struktur
– Det er en komplisert kontraktsstruktur, en kontrakt basert på resultatene. Derfor har godt samarbeid med nasjonal faggruppe for SMA lenge vært ekstremt viktig. I tillegg til Innkjøp ved Oslo Universitetssykehus og Sykehusapotek - om alle mulige faglige og juridiske forhold, som er en del av grunnlaget for denne avtalen.
Behandling vil bli utført ved Oslo HF Universitetssykehus (OUS) og behandlende lege vil registrere relevante behandlingsdata i SMA-registeret slik at effekten kan spores over tid i nært samarbeid med nasjonal SMA-faggruppe.
Den dyreste medisinen i verden ble introdusert i Norge. Nyfødte vil få stoffet
En diagnose stilt før symptomdebut, det vil si før symptomer, er et av inklusjonskriteriene (se liste over kriterier nederst i saken).
Takket være screening av nyfødte for SMA, som ble introdusert 1. september. Det er mulig å oppdage sykdommen hos spedbarn før symptomene viser seg.
– Babyer diagnostisert ved neonatal screening med to eller tre kopier av dette genet – vil være aktuelle for denne behandlingen. Dette vil trolig være den vanligste applikasjonen, sier Terje Rootwelt, administrerende direktør i Helse Sør-Øst i Dagens Medisin.
Fra klinikksjef til medlem av Beslutningsforum
Rootwelt, inntil nylig leder av avdelingen Barn og ungdom ved Universitetssykehuset i Oslo. Han har tidligere beskrevet stoffet som «åpenbart et veldig spennende behandlingstilbud» for Dagens Medisin.
Han var med på å ta dagens avgjørelse.
– Det er slik at habilitetskarakterer er knyttet til om man får personlig vinning eller ikke. Eller fordelene ved å delta i beslutningsprosessen. Det er helt åpenbart at både Kontraktsforum og Beslutningsforum har leger med seg når de skal ta beslutninger og at dette er en stor fordel for kvaliteten på beslutningene som tas, sier Bryne i Rootwelts deltakelse i forumet.
Legen selv er fornøyd med dagens avgjørelse.
– Denne prosessen har pågått i flere år med omfattende engasjement fra fagmiljøet. Det er en lang prosess som har ført til at vi har tatt denne beslutningen, som jeg finner tilfredsstillende.
Bruken av stoffet mot SMA ble introdusert, når?
Legemidlet skal introduseres så snart som mulig og vi ønsker å ta i bruk den nye behandlingen, men dette er ikke mulig ennå, sier leder Bryne.
– Det er noe som ikke er helt ferdig. Dette gjelder personvern, GDPR og er knyttet til overføring av informasjon mellom OUS og selskapet. Dette er noe selskapet bør innføre. Vi håper det vil ta veldig kort tid.
I møteprotokollen leser vi at «før kontraktene kan tre i kraft og anvende metoden. Novartis Genterapier skal utvikle en tilfredsstillende løsning for kryptering av personopplysninger som overføres ved bestilling og annen kommunikasjon mellom Sykehusapotekene / Oslo Universitetssykehus og Novartis Genterapier. "
et legemiddel mot SMA i Norge. Følgende kriterier brukes som grunnlag for å starte behandling med Zolgensma:
- Spedbarn <6 måneders alder diagnostisert med 5q SMA type 1 med en mutasjon i SMN1-genet. Pasienten skal ikke ha noen tydelige symptomer ved fødselen (type 0) og skal ikke ha behov for respiratorstøtte
- Spedbarn <6 måneder. med før symptomatisk bi-allel mutasjon i SMN1-genet og 2 eller 3 kopier av SMN2-genet påvist
- Barn 6-18 måneder. og de som veier <13,5 kg, hvor behandling med Spinraza resulterte i bivirkninger eller komplikasjoner, kan bytte til Zolgensma vurderes i spesielle tilfeller, hvis de ikke er tydelig svekket og kan puste selvstendig
- Pasienter <6 måneder. som startet behandling med Spinraza før Zolgensma var tilgjengelig, kan oppgraderes til Zolgensma
Les vår neste artikkel: Norske apotek og legemiddelmangelmeldinger
Źródło: Dagens Medisin.
