GREV WEDELS PLASS, OSLO (Dagens Medisin): Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) waxaa loo soo bandhigay daawaynta atrophy muruqa laf dhabarta.
– Geedi socod dheer oo saddex sano ku dhow ka dib, waxaan gaadhnay heshiis. Tani waa qiimeynta faa'iidooyinka bukaannada iyadoo lagu saleynayo dukumeenti la heli karo, waxtarka iyo saamiga kharashka. Sida Inger Cthrine Bryne, oo ah guddoomiyaha golaha go'aanka ee Dagens Medisin, ayaa tiri.
- Kani waa go'aan dhammaystiran oo leh shuruudo badan, ayuu yidhi Bryne, oo sidoo kale ah maamulaha Helse Vest.
Daawooyinka ugu qaalisan aduunka
Isniintii, Madasha Go'aan-qaadashada ayaa miiska soo saartay kiis hore loogu tilmaamay "daroogada ugu qaalisan adduunka."
Madasha, oo ay ku jiraan madaxweynayaasha maamullada caafimaadka gobolka (RHF), ayaa go'aaminaya in hababka loo isticmaalo adeegyada caafimaadka dadweynaha iyo in kale.
Qiimayntu waxay ahayd mid taariikhi ah. Sababtoo ah markii ugu horeysay, Golaha Go'aanku wuxuu furay qandaraas ku salaysan wax-qabad, maaha kaliya qiimo dhimis.
Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) waxaa loo isticmaalaa in lagu daweeyo cudurka hidde-sideyaasha atrophy muruqa (SMA). Wargeyska Dagens Medisin ayaa sheegay horaantii todobaadkan dawada ayaa dhawaan la siiyay iftiinka cagaaran ee saddex waddan oo Yurub ah taas oo ka dhalatay iskaashiga caalamiga ah.
Daah-furnaan xaddidan
Bryne ayaa sheegay in aysan suurtagal ahayn in lala tago madasha dhammaan tafaasiisha ku saabsan heshiiska cusub.
– Waxa jira xad ah waxa aan ka odhan karno heshiiska, laakiin waa arrin ku saabsan yoolalka natiijada. Shirkadda dawooyinka ayaa rabta in aan faahfaahinta tan la shaacin. Laakiin marka la eego waxqabadka mootada, baahida loo qabo taageerada neefsashada iyo dabcan sidoo kale dhimasho, waa cudur aad halis u ah.
Bryne sidoo kale ma sheegi karo inta uu le'eg yahay heshiiska uu ku kacayo hal sano gudaheed natiijada heshiiska shirkadda.
- Laakiin waxaan ogaanay in heshiisku uu ku jiray xad la aqbali karo.
Qaab dhismeedka murugsan
- Waa qaab dhismeed qandaraas oo dhib badan, heshiis natiijo ku salaysan. Sidaa darteed, wada shaqayn wanaagsan oo lala yeesho kooxda xirfadlayaasha qaranka ee SMA ayaa muddo dheer ahayd mid aad muhiim u ah. Marka laga soo tago Iibka ay ka helaan Isbitaalka Jaamacadda Oslo iyo Farmashiyeyaasha Isbitaalka - dhammaan arrimaha suurtagalka ah ee xirfadda iyo kuwa sharciga ah ee qayb ka ah heshiiskan.
Daawaynta waxa lagu samayn doonaa Oslo University Hospital HF (OUS) takhtarka dawaynayana waxa uu ku qori doonaa xogta daawaynta ee la xidhiidha diiwanka SMA si saamaynta wakhti dheer loola socdo iyada oo lala kaashanayo kooxda xirfadlayaasha qaranka ee SMA.
Daawooyinka ugu qaalisan aduunka ayaa Norway laga keenay. Dhallaanka cusub ayaa dawada la siin doona
Cilad-sheegid la sameeyay kahor bilawga calaamadaha, i.e. pre-symtomatically, waa mid ka mid ah shuruudaha ka mid noqoshada (eeg liiska shuruudaha hoose ee kiiska).
Waad ku mahadsan tahay imtixaanada baarista dhallaanka ee SMA, kuwaas oo la soo bandhigay Sebtembar 1. Waa suurtagal in la ogaado cudurka ku jira dhallaanka ka hor inta aysan calaamaduhu soo bixin.
- Carruurta aan ku ogaanno baarista dhallaanka oo wata laba ama saddex nuqul oo hiddo-wadahan ah - ayaa muhiim u ah daaweyntan. Tani waxay u badan tahay inay noqoto isticmaalka ugu badan, ayuu yidhi Terje Rootwelt, maamulaha guud ee Health South-East ee Dagens Medisin.
Laga soo bilaabo maamulaha rugta caafimaadka ilaa xubin golaha go'aanka
Rootwelt, ilaa dhawaan madaxa Waaxda Caruurta iyo Dhalinyarada Isbitaalka Jaamacadda ee Oslo. Waxa uu hore ugu tilmaamay daroogada "sida iska cad ikhtiyaar daawaynta aad u xiiso badan" ee Dagens Medisin.
Go’aankii maanta ayuu ku lug lahaa.
- Waa xaalad in qiimaynta eex la'aanta ay ku xidhan tahay inaad shakhsi ahaan faa'iido u leedahay iyo in kale. Ama faa'iidooyinka ka qayb qaadashada habka go'aan qaadashada. Waa wax iska cad in Madasha Wax iibsiga iyo Golaha Go'aannada labaduba ay leeyihiin takhaatiir iyaga ah marka ay go'aannada gaarayaan iyo in tani ay faa'iido weyn u tahay tayada go'aamada la gaaray, Bryne ayaa yiri ka qaybgalka Rootwelt ee madasha.
Takhtarka laftiisa ayaa ku qanacsan go'aanka maanta.
- Habkani waxa uu socday dhowr sano iyada oo ay si weyn uga qayb qaateen bulshada xirfadleyda ah. Geedi-socod dheer ayaa noo horseeday go’aankan oo aan u arko mid lagu qanco.
Goorma ayaa dawada loo soo bandhigay SMA?
Daawada waa in sida ugu dhaqsaha badan loo soo bandhigaa, waxaana rabnaa in aan bilowno isticmaalka daawaynta cusub, laakiin tani wali suurtagal ma aha, ayuu yidhi hogaamiye Bryne.
– Waxa jira wax aan dhammayn. Tani waxay khusaysaa sirta, GDPR waxayna la xiriirtaa wareejinta macluumaadka u dhexeeya OUS iyo shirkadda. Tani waa wax ay tahay in shirkadu fuliso. Waxaan rajeyneynaa inay qaadan doonto waqti aad u yar.
Qodobada shirka kasoo baxay ayaa lagu sheegay in ka hor inta aysan dhaqan galin heshiisyada iyo habka loo marayo. Novartis Gene Therapies waa inay soo saartaa xal lagu qanci karo sirta xogta shakhsi ahaaneed ee la gudbiyo marka la gudbinayo dalabka iyo xidhiidhka kale ee u dhexeeya Sykehusapotekene / Isbitaalka Jaamacadda Oslo iyo Novartis Gene Therapies. "
daroogada loogu talagalay SMA ee Norway. Shuruudaha soo socda ayaa loo isticmaalaa in lagu bilaabo daaweynta Zolgensma:
- Dhallaanka da'doodu tahay <6 bilood laga helay 5q SMA nooca 1 oo leh isbeddel ku yimaadda hidda-wadaha SMN1. Bukaanku waa inuusan lahayn calaamado muuqda markuu dhasho (nooca 0) mana u baahna taageero hawo-mareen
- Dhallaanka <6 bilood. oo leh beddelaad laba-alelic oo hore-calaamadaha ah oo ku jira hidda-wadaha SMN1 iyo 2 ama 3 nuqul ee hiddo-wadaha SMN2 oo la ogaaday
- Carruurta 6-18 bilood. iyo miisaanka jidhka <13,5 kg oo daawaynta Spinraza ay keentay waxyeellooyin ama dhibaatooyin, u beddelashada Zolgensma waxaa laga yaabaa in loo tixgeliyo xaalado gaar ah haddii aysan si weyn u daciifin oo ay iskood u neefsan karaan.
- Bukaanka <6 bilood jir. Qofka bilaabay daawaynta Spinraza ka hor inta aan la helin Zolgensma waxa loo bedeli karaa Zolgensma
Akhri maqaalkeena soo socda: Farmashiyeyaasha Norway iyo warbixinnada daroogooyinka
source: Dagens Medisin.
