GREV WEDELS PLASS, OSLO (Dagens Medisin): Onasimnogene abeparvovec (Zolgensma) është futur për trajtimin e atrofisë së muskujve kurrizor.
– Pas një procesi të gjatë gati trevjeçar, arritëm një marrëveshje. Ky është një vlerësim i përfitimeve për pacientët bazuar në dokumentacionin në dispozicion, efektivitetin dhe proporcionalitetin e kostove. Siç thotë Inger Cathrine Bryne, kryetare e Forumit të Vendimeve për Dagens Medisin.
– Ky është një vendim gjithëpërfshirës me shumë kritere, thekson Bryne, e cila është edhe CEO e Helse Vest.
Ilaçi më i shtrenjtë në botë
Të hënën, Forumi i Vendimeve mori në tryezë një rast të asaj që më parë përshkruhej si "droga më e shtrenjtë në botë".
Forumi, i cili përfshin presidentët e autoriteteve rajonale shëndetësore (RHF), vendos nëse metodat duhet të përdoren në shërbimet shëndetësore publike.
Vlerësimi ishte i natyrës historike. Sepse për herë të parë, Forumi i Vendimeve është hapur për një kontratë të bazuar në performancë, jo vetëm për një zbritje fikse.
Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) përdoret për trajtimin e sëmundjes gjenetike të atrofisë muskulare kurrizore (SMA). Dagens Medisin raportoi në fillim të kësaj jave se së fundmi ilaçit iu dha drita jeshile në tre vende evropiane si rezultat i bashkëpunimit ndërkombëtar.
Transparencë e kufizuar
Bryne thotë se është e pamundur të shkosh në forum me të gjitha detajet rreth marrëveshjes së re.
– Ka një kufi për atë që mund të themi për marrëveshjen, por është çështje e qëllimeve të rezultatit. Kompania farmaceutike kërkon që detajet e kësaj të mos zbulohen. Por për sa i përket performancës motorike, nevojës për mbështetje të frymëmarrjes dhe sigurisht edhe vdekjes, është një sëmundje shumë e rëndë.
Bryne gjithashtu nuk mund të zbulojë se sa do të kushtojë kontrata brenda një viti si rezultat i marrëveshjes me kompaninë.
– Por ne konstatuam se marrëveshja ishte brenda kufijve të pranueshëm.
Struktura e komplikuar
– Është një strukturë kontrate e komplikuar, një kontratë e bazuar në rezultate. Prandaj, bashkëpunimi i mirë me grupin kombëtar profesional për SMA ka qenë prej kohësh jashtëzakonisht i rëndësishëm. Përveç blerjeve nga Spitali Universitar i Oslos dhe Farmacitë Spitalore - në të gjitha çështjet e mundshme profesionale dhe ligjore që janë pjesë e bazës së kësaj kontrate.
Trajtimi do të kryhet në Spitalin Universitar të Oslos HF (OUS) dhe mjeku kurues do të regjistrojë të dhënat përkatëse të trajtimit në regjistrin SMA në mënyrë që efekti të mund të gjurmohet me kalimin e kohës në bashkëpunim të ngushtë me grupin kombëtar profesional të SMA.
Droga më e shtrenjtë në botë është prezantuar në Norvegji. Të sapolindurit do ta marrin ilaçin
Një diagnozë e bërë përpara fillimit të simptomave, pra në mënyrë parasimptomatike, është një nga kriteret e përfshirjes (shih listën e kritereve në fund të rastit).
Falë testeve të shqyrtimit të të porsalindurve për SMA, të cilat u prezantuan më 1 shtator. Është e mundur të zbulohet sëmundja tek foshnjat përpara se të shfaqen simptomat.
– Fëmijët që ne i diagnostikojmë në depistimin e të porsalindurve me dy ose tre kopje të këtij gjeni – do të jenë të rëndësishëm për këtë trajtim. Ky ka të ngjarë të jetë përdorimi më i zakonshëm, thotë Terje Rootwelt, menaxher i përgjithshëm i Health South-East në Dagens Medisin.
Nga drejtuesi i klinikës në anëtar i Forumit të Vendimeve
Rootwelt, deri vonë shef i Departamentit Fëmijët dhe të Rinjtë në Spitalin Universitar në Oslo. Ai më parë e përshkroi ilaçin si "padyshim një opsion trajtimi shumë emocionues" për Dagens Medisin.
Ai ishte i përfshirë në vendimin e sotëm.
– Është rasti që vlerësimet e paanshmërisë lidhen me faktin nëse përfitoni personalisht. Ose përfitimet e pjesëmarrjes në procesin e vendimmarrjes. Është mjaft e qartë se si Forumi i Prokurimit ashtu edhe Forumi i Vendimeve kanë mjekë me vete kur marrin vendime dhe se ky është një avantazh i madh për cilësinë e vendimeve të marra, thotë Bryne për pjesëmarrjen e Rootwelt në forum.
Vetë mjeku është shprehur i kënaqur me vendimin e sotëm.
– Ky proces vazhdon prej disa vitesh me përfshirjen e gjerë të komunitetit profesional. Ka qenë një proces i gjatë që na ka çuar në këtë vendim, të cilin e konsideroj të kënaqshëm.
Kur u prezantua ilaçi për SMA?
Ilaçi do të prezantohet sa më shpejt dhe ne duam të fillojmë përdorimin e trajtimit të ri, por kjo nuk është ende e mundur, thotë udhëheqësi Bryne.
– Ka diçka që nuk ka përfunduar plotësisht. Kjo ka të bëjë me privatësinë, GDPR dhe lidhet me transferimin e informacionit midis OUS dhe kompanisë. Kjo është diçka që kompania duhet ta zbatojë. Shpresojmë se do të marrë një kohë shumë të shkurtër.
Në procesverbalin e mbledhjes thuhet se “përpara se marrëveshjet të hyjnë në fuqi dhe të zbatohet metoda. Novartis Gene Therapies duhet të zhvillojë një zgjidhje të kënaqshme për enkriptimin e të dhënave personale të transmetuara gjatë vendosjes së një porosie dhe komunikimeve të tjera midis Spitalit Universitar Sykehusapotekene / Oslo dhe Novartis Gene Therapies. "
ilaç për SMA në Norvegji. Kriteret e mëposhtme përdoren për të filluar trajtimin me Zolgensma:
- Foshnjat e moshës <6 muajsh të diagnostikuar me 5q SMA tip 1 me një mutacion në gjenin SMN1. Pacienti nuk duhet të ketë simptoma të dukshme në lindje (tipi 0) dhe nuk duhet të kërkojë mbështetje nga ventilatori
- Foshnjat <6 muajsh. me një mutacion bi-alelik parasimptomatik në gjenin SMN1 dhe 2 ose 3 kopje të gjenit SMN2 të zbuluar
- Fëmijët 6-18 muajsh. dhe me një peshë trupore <13,5 kg, trajtimi i të cilave me Spinraza ka rezultuar në efekte anësore ose komplikime, kalimi në Zolgensma mund të konsiderohet në raste specifike nëse nuk janë dobësuar ndjeshëm dhe mund të marrin frymë vetë.
- Pacientët < 6 muajsh. i cili filloi trajtimin me Spinraza përpara se Zolgensma të ishte në dispozicion, mund të kalohet në Zolgensma
Lexoni artikullin tonë vijues: farmacitë norvegjeze dhe raportet e mungesës së barnave
burimi: Dagens Medisin.
