GREV WEDELS PLASS, OSLO (Dagens Medisin): Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) lanseras för behandling av spinal muskelatrofi.
”Efter en lång, nästan tre år lång process har vi nått en överenskommelse. Det är en bedömning av nyttan för patienterna baserat på tillgänglig dokumentation, effektivitet och proportionalitet av kostnaderna. Enligt Inger Cathrine Bryne, ordförande för Beslutsforum för Dagens Medisin.
"Detta är ett omfattande beslut med många kriterier", konstaterar Bryne, som också är VD för Helse Vest.
Den dyraste drogen i världen
I måndags fick Beslutsforum ett fall om vad som tidigare kallades "världens dyraste drog" på sitt bord.
Forumet, där ordförandena för de regionala hälsomyndigheterna (RHF) ingår, beslutar om metoderna ska användas inom den offentliga hälso- och sjukvården.
Bedömningen var historisk. För för första gången öppnade Beslutsforum för en prestationsbaserad affär, inte bara en schablonrabatt.
Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) används mot den genetiska sjukdomen spinal muskelatrofi (SMA). Det berättade Dagens Medisin tidigare i veckan drogen fick nyligen grönt ljus i tre europeiska länder som ett resultat av internationellt samarbete.
Begränsad transparens
Bryne säger att det är omöjligt för forumet att komma ut med alla detaljer om det nya avtalet.
– Det finns en gräns för vad vi kan säga om avtalet, men det är en fråga om resultatmål. Läkemedelsbolaget vill att detaljer om detta inte ska avslöjas. Men när det kommer till motorisk prestation, behovet av andningsstöd, och naturligtvis även döden, är det en mycket allvarlig sjukdom.
Bryne kan inte heller avslöja hur mycket kontraktet kommer att kosta under loppet av ett år till följd av ett avtal med företaget.
"Men vi fann att avtalet låg inom acceptabla gränser.
Komplicerad struktur
”Det är en komplicerad kontraktsstruktur, ett prestationsbaserat kontrakt. Därför har ett gott samarbete med den nationella yrkesgruppen för SMA varit oerhört viktigt under lång tid. Förutom inköp av Oslo universitetssjukhus och sjukhusapotek - i alla möjliga professionella och juridiska frågor som är en del av grunden för detta kontrakt.
Behandlingen kommer att utföras på Oslo Universitetssjukhus HF (OUS) och den behandlande läkaren kommer att registrera relevant behandlingsdata i SMA-registret så att effekten kan spåras över tid i nära samarbete med den nationella SMA-yrkesgruppen.
Användningen av den dyraste drogen i världen infördes i Norge. Nyfödda kommer att få medicin
Presymtomdiagnostik, det vill säga presymptomatisk diagnos, är ett av inklusionskriterierna (se kriterielistan längst ner i ärendet).
Tack vare nyföddsscreening för SMA som introducerades den 1 september. Det är möjligt att upptäcka sjukdomen hos spädbarn innan symtom uppträder.
"De barn vi hittar på nyföddscreening med två eller tre kopior av denna gen kommer att vara relevanta för denna behandling." Det här kommer sannolikt att vara den vanligaste användningen, säger Terje Rootwelt, chef för Hälsa Sydöst på Dagens Medisin.
Från klinikchef till medlem i Beslutsforum
Rootwelt, tills nyligen avdelningschef Barn och ungdom på universitetssjukhuset i Oslo. Han har tidigare beskrivit läkemedlet som "uppenbarligen ett mycket spännande behandlingsalternativ" för Dagens Medisin.
Han var inblandad i dagens beslut.
"Det är bara det att opartiskhetsbetyg är relaterade till om du gynnas personligen. Eller fördelarna med att delta i beslutsprocessen. Det är ganska uppenbart att både Upphandlingsforum och Beslutsforum har läkare med sig när de fattar beslut och att det är en stor fördel för kvaliteten på beslutsfattandet, säger Bryne om Rootwelts medverkan i forumet.
Läkaren själv är nöjd med dagens beslut.
– Den här processen har pågått i flera år med ett omfattande engagemang från yrkeskåren. Det är en lång process som har lett oss fram till detta beslut som jag anser är tillfredsställande.
Användningen av läkemedlet mot SMA introducerades, när?
Läkemedlet förväntas introduceras så snart som möjligt och vi vill börja använda en ny behandling, men det är inte möjligt än, säger Brynes ledare.
– Det är något som inte är helt klart. Detta gäller integritet, GDPR och är relaterat till överföring av information mellan OUS och företaget. Detta är något företaget bör genomföra. Vi hoppas att det tar väldigt kort tid.
I mötesprotokollet står att ”innan avtalen kan träda i kraft och tillämpa metoden. Novartis Genterapier måste utveckla en tillfredsställande lösning för kryptering av personlig information som överförs vid beställning och annan kommunikation mellan Sykehusapotekene / Oslo Universitetssjukhus och Novartis Genterapier. "
medicin för SMA i Norge. Följande kriterier används som grund för att påbörja behandling med Zolgensma:
- Spädbarn <6 månaders ålder med diagnosen 5q SMA typ 1 med en mutation i SMN1-genen. Patienten ska vara asymtomatisk vid födseln (typ 0) och ska inte behöva ventilatorstöd
- Spädbarn <6 månader. med en presymptomatisk biallelisk mutation i SMN1-genen och 2 eller 3 kopior av SMN2-genen detekterade
- Barn 6-18 månader. och som väger < 13,5 kg, för vilka behandling med Spinraza har resulterat i biverkningar eller komplikationer, kan byte till Zolgensma övervägas i särskilda fall om de inte är tydligt försvagade och kan andas på egen hand
- Patienter <6 månaders ålder. som började läka med Spinraz innan Zolgensma fanns tillgänglig kan ersättas med Zolgensma
Läs vår nästa artikel: Norska apotek och läkemedelsbristrapporter
Źródło: Dagens Medisin.
