GREV WEDELS PLASS, OSLO (Dagens Medisin): Onasemnogen-Abeparvovec (Zolgensma) wird zur Behandlung von spinaler Muskelatrophie eingeführt.
– Nach einem langen, fast dreijährigen Prozess haben wir eine Einigung erzielt. Hierbei handelt es sich um eine Bewertung des Nutzens für Patienten auf der Grundlage der verfügbaren Dokumentation, der Wirksamkeit und der Verhältnismäßigkeit der Kosten. Wie Inger Cathrine Bryne, Vorsitzende des Entscheidungsforums für Dagens Medisin, sagt.
– Dies ist eine umfassende Entscheidung mit vielen Kriterien, betont Bryne, der auch CEO von Helse Vest ist.
Das teuerste Medikament der Welt
Am Montag brachte das Entscheidungsforum einen Fall des zuvor als „teuerstes Medikament der Welt“ bezeichneten Medikaments an seinen Tisch.
Das Forum, dem die Präsidenten der regionalen Gesundheitsbehörden (RHF) angehören, entscheidet darüber, ob die Methoden im öffentlichen Gesundheitswesen eingesetzt werden sollen.
Die Bewertung war historischer Natur. Denn erstmals öffnet sich das Entscheidungsforum für einen leistungsorientierten Vertrag, nicht nur für einen pauschalen Rabatt.
Onasemnogen-Abeparvovec (Zolgensma) wird zur Behandlung der genetischen Erkrankung spinale Muskelatrophie (SMA) eingesetzt. Dagens Medisin berichtete dies Anfang dieser Woche Dank internationaler Zusammenarbeit erhielt das Medikament kürzlich in drei europäischen Ländern grünes Licht.
Eingeschränkte Transparenz
Bryne sagt, es sei unmöglich, im Forum alle Details zum neuen Deal zu erfahren.
– Es gibt eine Grenze dessen, was wir über die Vereinbarung sagen können, aber es ist eine Frage der Ergebnisziele. Über Einzelheiten dazu möchte der Pharmakonzern Stillschweigen bewahren. Aber hinsichtlich der motorischen Leistungsfähigkeit, der Notwendigkeit einer Atemunterstützung und natürlich auch des Todes handelt es sich um eine sehr ernste Erkrankung.
Bryne kann auch nicht verraten, wie viel der Vertrag aufgrund der Vereinbarung mit dem Unternehmen innerhalb eines Jahres kosten wird.
– Aber wir haben festgestellt, dass die Vereinbarung innerhalb akzeptabler Grenzen lag.
Komplizierte Struktur
– Es handelt sich um eine komplizierte Vertragsstruktur, einen ergebnisorientierten Vertrag. Daher ist eine gute Zusammenarbeit mit der nationalen Berufsgruppe für SMA seit langem äußerst wichtig. Zusätzlich zum Einkauf durch das Universitätskrankenhaus Oslo und die Krankenhausapotheken – in allen möglichen beruflichen und rechtlichen Angelegenheiten, die Teil der Grundlage dieses Vertrags sind.
Die Behandlung wird am Oslo University Hospital HF (OUS) durchgeführt und der behandelnde Arzt wird relevante Behandlungsdaten im SMA-Register erfassen, damit die Wirkung in enger Zusammenarbeit mit der nationalen Berufsgruppe der SMA über die Zeit verfolgt werden kann.
Das teuerste Medikament der Welt wurde in Norwegen eingeführt. Neugeborene erhalten das Arzneimittel
Eines der Einschlusskriterien ist eine vor Symptombeginn, also präsymptomatisch, gestellte Diagnose (siehe Kriterienliste unten im Fall).
Dank der am 1. September eingeführten Neugeborenen-Screeningtests auf SMA. Es ist möglich, die Krankheit bei Säuglingen zu erkennen, bevor Symptome auftreten.
– Kinder, die wir im Neugeborenenscreening mit zwei oder drei Kopien dieses Gens diagnostizieren – werden für diese Behandlung wichtig sein. Dies wird wahrscheinlich die häufigste Anwendung sein, sagt Terje Rootwelt, General Manager von Health South-East bei Dagens Medisin.
Vom Klinikleiter zum Mitglied des Entscheidungsforums
Rootwelt, bis vor kurzem Leiter der Abteilung Kinder und Jugend am Universitätskrankenhaus in Oslo. Zuvor beschrieb er das Medikament als „offensichtlich eine sehr spannende Behandlungsoption“ für Dagens Medisin.
Er war an der heutigen Entscheidung beteiligt.
– Es ist so, dass die Bewertung der Unparteilichkeit davon abhängt, ob Sie persönlich davon profitieren. Oder die Vorteile der Beteiligung am Entscheidungsprozess. Dass sowohl das Beschaffungsforum als auch das Entscheidungsforum Ärzte bei der Entscheidungsfindung dabei haben, sei völlig offensichtlich und dies sei ein großer Vorteil für die Qualität der getroffenen Entscheidungen, sagt Bryne über die Teilnahme von Rootwelt am Forum.
Der Arzt selbst ist mit der heutigen Entscheidung zufrieden.
– Dieser Prozess läuft seit mehreren Jahren unter umfassender Einbindung der Fachwelt. Es war ein langer Prozess, der uns zu dieser Entscheidung geführt hat, die ich für zufriedenstellend halte.
Wann wurde das Medikament gegen SMA eingeführt?
Das Medikament soll so schnell wie möglich eingeführt werden und wir wollen mit der neuen Behandlung beginnen, aber das ist noch nicht möglich, sagt Leiter Bryne.
– Da ist etwas, das noch nicht ganz fertig ist. Dies betrifft den Datenschutz, die DSGVO und steht im Zusammenhang mit der Übermittlung von Informationen zwischen OUS und dem Unternehmen. Das sollte das Unternehmen umsetzen. Wir hoffen, dass es nur sehr kurze Zeit dauern wird.
Im Sitzungsprotokoll heißt es: „Bevor die Vereinbarungen in Kraft treten und die Methode angewendet werden kann.“ Novartis Gene Therapies muss eine zufriedenstellende Lösung für die Verschlüsselung personenbezogener Daten entwickeln, die bei der Bestellung und anderen Kommunikationen zwischen Sykehusapotekene / Oslo University Hospital und Novartis Gene Therapies übertragen werden. "
Medikament gegen SMA in Norwegen. Die folgenden Kriterien werden für den Beginn der Behandlung mit Zolgensma herangezogen:
- Bei Säuglingen im Alter von <6 Monaten wurde 5q SMA Typ 1 mit einer Mutation im SMN1-Gen diagnostiziert. Der Patient sollte bei der Geburt keine offensichtlichen Symptome aufweisen (Typ 0) und keine Beatmungsunterstützung benötigen
- Kleinkinder <6 Monate. mit einer präsymptomatischen bi-allelischen Mutation im SMN1-Gen und 2 oder 3 nachgewiesenen Kopien des SMN2-Gens
- Kinder 6-18 Monate. und bei einem Körpergewicht < 13,5 kg, deren Behandlung mit Spinraza zu Nebenwirkungen oder Komplikationen geführt hat, kann in bestimmten Fällen ein Wechsel auf Zolgensma in Betracht gezogen werden, wenn sie nicht wesentlich geschwächt sind und selbstständig atmen können
- Patienten <6 Monate alt. Wer mit der Behandlung mit Spinraza begonnen hat, bevor Zolgensma verfügbar war, kann auf Zolgensma umgestellt werden
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Źródło: Dagens Medisin.
