GREV WEDELS PLASS, OSLO (Dagens Medisin): Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) este introdus pentru a trata atrofia mușchilor spinali.
- După un proces lung, de aproape trei ani, am ajuns la un acord. Este o evaluare a beneficiului pentru pacienți pe baza documentației disponibile, eficacității și proporționalității costurilor. După cum spune Inger Cathrine Bryne, președintele Forumului de decizie pentru Dagens Medisin.
„Aceasta este o decizie cuprinzătoare, cu multe criterii”, spune Bryne, care este și CEO al Helse Vest.
Cel mai scump medicament din lume
Luni, Forumul Deciziei a primit pe masa sa un caz cu ceea ce anterior era numit „cel mai scump medicament din lume”.
Un forum, format din guvernatorii autorităților regionale de sănătate (RHF), decide dacă metodele ar trebui utilizate în serviciul de sănătate publică.
Evaluarea a fost de natură istorică. Pentru că, pentru prima dată, Forumul de decizie s-a deschis către o afacere bazată pe performanță, nu doar către o reducere forfetară.
Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) este utilizat împotriva bolii genetice a atrofiei musculare spinale (SMA). Dagens Medisin a anunțat la începutul acestei săptămâni că medicamentul a primit recent undă verde în trei țări europene ca urmare a cooperării internaționale.
Transparență limitată
Bryne spune că forumul nu poate oferi toate detaliile noii înțelegeri.
- Există o limită a ceea ce putem spune despre un acord, dar este o chestiune de obiective de performanță. Compania farmaceutică dorește ca detaliile în acest sens să nu fie dezvăluite. Dar este vorba despre performanța motrică, nevoia de sprijin respirator și, bineînțeles, moartea este o boală foarte gravă.
De asemenea, Bryne nu poate dezvălui cât va costa contractul în cursul anului ca urmare a unui acord cu compania.
- Dar am găsit că acordul este în limite acceptabile.
Structură complicată
- Este o structură de contract complicată, un contract bazat pe rezultate. Prin urmare, o bună cooperare cu grupul profesional național pentru SMA a fost de multă vreme extrem de importantă. În plus față de achizițiile de către Spitalul Universitar din Oslo și Farmaciile spitalicești - pentru toate aspectele profesionale și juridice posibile, care fac parte din baza acestui acord.
Tratamentul va fi efectuat la Spitalul Universitar Oslo HF (OUS), iar medicul curant va înregistra datele de tratament relevante în registrul SMA, astfel încât efectul să poată fi urmărit în timp în strânsă colaborare cu grupul profesional național SMA.
Cel mai scump medicament din lume a fost introdus în Norvegia. Nou-născuții vor primi medicamentul
Un diagnostic pus înainte de apariția simptomelor, adică înainte de simptome, este unul dintre criteriile de includere (vezi lista de criterii în partea de jos a cazului).
Datorită screening-ului nou-născuților pentru SMA, care a fost introdus la 1 septembrie. Este posibil să se detecteze boala la sugari înainte de apariția simptomelor.
- Bebelușii diagnosticați la screening-ul nou-născuților cu două sau trei copii ale acestei gene - vor fi relevanți pentru acest tratament. Aceasta va fi probabil cea mai comună aplicație, spune Terje Rootwelt, CEO al Health South-East la Dagens Medisin.
De la șeful clinicii la un membru al Forumului de decizie
Roowelt, până de curând șef al Departamentului Copii și Tineret la Spitalul Universitar din Oslo. El a descris anterior medicamentul ca fiind „o opțiune de tratament foarte interesantă” pentru Dagens Medisin.
El a fost implicat în luarea deciziei de astăzi.
- Este astfel încât evaluările de imparțialitate să fie legate de dacă obțineți sau nu câștig personal. Sau, beneficiile participării la procesul decizional. Este destul de evident că atât Forumul de Contractare, cât și Forumul de Decizie au medici cu ei atunci când iau decizii și că acesta este un mare avantaj pentru calitatea deciziilor luate, spune Bryne despre participarea Rootwelt la forum.
Medicul însuși este mulțumit de decizia de astăzi.
- Acest proces se desfășoară de câțiva ani cu implicarea extinsă a comunității profesionale. Este un proces îndelungat care ne-a determinat să luăm această decizie, pe care o găsesc satisfăcătoare.
Utilizarea medicamentului pentru SMA a fost introdusă, când?
Medicamentul urmează să fie introdus cât mai curând posibil și vrem să începem să folosim noul tratament, dar acest lucru nu este încă posibil, spune liderul Bryne.
- Există ceva care nu este complet terminat. Acest lucru se aplică confidențialității, GDPR și este legat de transmiterea de informații între OUS și companie. Acesta este ceva ce compania ar trebui să introducă. Sperăm că va dura foarte puțin.
În procesul-verbal al ședinței citim că „înainte de a putea intra în vigoare contractele și de a aplica metoda. Novartis Gene Therapies trebuie să dezvolte o soluție satisfăcătoare pentru criptarea datelor personale transmise la plasarea unei comenzi și alte comunicări între Sykehusapotekene / Oslo University Hospital și Novartis Gene Therapies. "
un medicament pentru SMA în Norvegia. Următoarele criterii sunt utilizate ca bază pentru inițierea tratamentului cu Zolgensma:
- Sugarii cu vârsta <6 luni diagnosticați cu 5q SMA tip 1 cu o mutație a genei SMN1. Pacienta nu trebuie să aibă simptome evidente la naștere (tip 0) și nu ar trebui să aibă nevoie de suport ventilator
- Sugari <6 luni. cu mutație bi-alelică simptomatică anterioară în gena SMN1 și 2 sau 3 copii ale genei SMN2 detectate
- Copii 6-18 luni. și cei cu greutatea <13,5 kg, la care tratamentul cu Spinraza a dus la reacții adverse sau complicații, trecerea la Zolgensma poate fi luată în considerare în cazuri speciale, dacă nu sunt în mod clar afectați și pot respira independent.
- Pacienți cu vârsta <6 luni. care au început tratamentul cu Spinraza înainte ca Zolgensma să fie disponibil poate fi actualizat la Zolgensma
Citiți următorul nostru articol: Farmacii norvegiene și rapoarte privind deficitul de medicamente
Źródło: Dagens Medisin.
