GREV WEDELS PLASS, OSLO (Dagens Medisin): Онасемногенний абепарвовек (Zolgensma) вводиться для лікування спінальної м’язової атрофії.
– Після довгого, майже трирічного процесу, ми дійшли згоди. Це оцінка користі для пацієнтів на основі наявної документації, ефективності та пропорційності витрат. Як каже Інгер Катрін Брін, голова Форуму прийняття рішень Dagens Medisin.
«Це комплексне рішення з багатьма критеріями», — каже Брін, який також є генеральним директором Helse Vest.
Найдорожчі ліки в світі
У понеділок Форум рішень отримав на свій стіл випадок, який раніше називали «найдорожчим ліками у світі».
Форум, до складу якого входять керівники регіональних органів охорони здоров’я (RHF), вирішує, чи слід використовувати методи в службі охорони здоров’я.
Оцінка мала історичний характер. Тому що вперше Форум рішень відкрив угоду на основі ефективності, а не лише фіксовану знижку.
Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) використовується проти генетичного захворювання спінальної м’язової атрофії (SMA). Про це Dagens Medisin повідомила раніше цього тижня препарат нещодавно отримав зелене світло в трьох країнах Європи в результаті міжнародної співпраці.
Обмежена прозорість
Брін каже, що форум не може озвучити всі деталі нової угоди.
– Ми можемо сказати про угоду межу, але це питання планових показників. Фармацевтична компанія хоче, щоб подробиці цього не розголошувалися. Але мова йде про рухову працездатність, потребу в дихальній допомоги і, звичайно ж, смерть – це дуже серйозне захворювання.
Bryne також не може повідомити, скільки буде коштувати контракт протягом року в результаті угоди з компанією.
– Але ми виявили, що домовленість знаходиться в прийнятних межах.
Складна структура
– Це складна структура договору, договір, заснований на результатах. Тому хороша співпраця з національною професійною групою з СМА вже давно є надзвичайно важливою. Крім закупівлі університетською лікарнею Осло та госпітальними аптеками - з усіх можливих професійних та юридичних питань, що є частиною основи цієї угоди.
Лікування проводитиметься в Університетській лікарні Осло HF (OUS), і лікуючий лікар записуватиме відповідні дані лікування в реєстр SMA, щоб ефект можна було відстежувати з часом у тісній співпраці з національною професійною групою SMA.
У Норвегії ввели найдорожчі ліки у світі. Новонароджені отримають препарат
Діагноз, поставлений до появи симптомів, тобто до появи симптомів, є одним із критеріїв включення (див. список критеріїв у нижній частині справи).
Завдяки скринінгу новонароджених на СМА, який запровадили з 1 вересня. Виявити захворювання у немовлят можна до появи симптомів.
– Діти, у яких під час неонатального скринінгу діагностовано дві-три копії цього гена – будуть актуальними для цього лікування. Це, ймовірно, буде найпоширенішим застосуванням, каже Тер’є Рутвелт, генеральний директор Health South-East в Dagens Medisin.
Від керівника клініки до учасника Форуму рішень
Рутвельт, донедавна зав.відд Діти та молодь в університетській лікарні в Осло. Раніше він описав препарат як «очевидно, дуже захоплюючий варіант лікування» для Dagens Medisin.
Він брав участь у прийнятті сьогоднішнього рішення.
– Для того, щоб оцінки неупередженості були пов’язані з тим, чи отримуєте ви особисту вигоду чи ні. Або переваги участі в процесі прийняття рішень. Цілком очевидно, що і на Форумі контрактувань, і на Форумі прийняття рішень є лікарі, які приймають рішення, і це велика перевага для якості прийнятих рішень, каже Бріне з участі Rootwelt у форумі.
Сам лікар задоволений сьогоднішнім рішенням.
– Цей процес триває вже кілька років із широким залученням професійної спільноти. Це тривалий процес змусив нас прийняти це рішення, яке я вважаю задовільним.
Коли введено застосування препарату при СМА?
Препарат має бути представлений якомога швидше, і ми хочемо почати використовувати нове лікування, але це поки неможливо, каже лідер Бріне.
— Є щось не зовсім завершене. Це стосується конфіденційності, GDPR і пов’язано з передачею інформації між OUS та компанією. Це те, що компанія має запровадити. Сподіваємося, це займе дуже короткий час.
У протоколі засідання читаємо, що «до вступу договорів в силу можна застосовувати метод. Novartis Gene Therapies має розробити задовільне рішення для шифрування особистих даних, що передаються під час оформлення замовлення та інших комунікацій між Sykehusapotekene / Університетською лікарнею Осло та Novartis Gene Therapies. "
препарат від СМА в Норвегії. Для початку лікування препаратом Золгенсма використовуються наступні критерії:
- Немовлята віком <6 місяців з діагнозом 5q SMA типу 1 з мутацією в гені SMN1. Пацієнт не повинен мати явних симптомів при народженні (тип 0) і не повинен потребувати підтримки ШВЛ
- Немовлята <6 місяців. з виявлено до симптоматичної біалельної мутації в гені SMN1 і 2 або 3 копії гена SMN2
- Діти 6-18 місяців. а також у тих осіб з масою тіла менше 13,5 кг, у яких лікування Спінразою призвело до побічних реакцій або ускладнень, перехід на Золгенсму можна розглянути в особливих випадках, якщо вони не мають явних порушень і можуть дихати самостійно
- Пацієнти віком до 6 місяців. хто розпочав лікування Спінразою до того, як Золгенсма був доступний, можна перейти до Золгенсми
Прочитайте нашу наступну статтю: норвезькі аптеки та звіти про дефіцит ліків
Źródło: Dagens Medisin.
