GREV WEDELS PLASS, OSLO (Dagens Medisin): Onasemnogen abeparvovec (Zolgensma) je zaveden k léčbě atrofie svalů páteře.
– Po dlouhém, téměř tříletém procesu jsme dospěli k dohodě. Jedná se o posouzení přínosů pro pacienty na základě dostupné dokumentace, účinnosti a přiměřenosti nákladů. Jak říká Inger Cathrine Bryne, předsedkyně rozhodovacího fóra pro Dagens Medisin.
– Toto je komplexní rozhodnutí s mnoha kritérii, zdůrazňuje Bryne, který je také generálním ředitelem společnosti Helse Vest.
Nejdražší lék na světě
V pondělí fórum pro rozhodování dostalo na stůl případ toho, co bylo dříve popisováno jako „nejdražší droga na světě“.
Fórum, jehož členy jsou předsedové krajských zdravotnických úřadů (RHF), rozhoduje o tom, zda by se metody měly používat ve veřejných zdravotnických službách.
Hodnocení mělo historický charakter. Protože Forum pro rozhodování poprvé otevřelo smlouvu na základě plnění, nikoli pouze paušální slevu.
Onasemnogen abeparvovec (Zolgensma) se používá k léčbě genetického onemocnění spinální muskulární atrofie (SMA). Dagens Medisin to oznámil začátkem tohoto týdne Droga dostala nedávno zelenou ve třech evropských zemích jako výsledek mezinárodní spolupráce.
Omezená průhlednost
Bryne říká, že je nemožné jít na fórum se všemi podrobnostmi o nové dohodě.
– Existuje omezení toho, co můžeme o dohodě říci, ale je to záležitost výsledných cílů. Farmaceutická společnost chce, aby nebyly zveřejněny podrobnosti. Ale z hlediska motorického výkonu, potřeby podpory dýchání a samozřejmě i smrti je to velmi závažné onemocnění.
Bryne také nemůže prozradit, kolik bude smlouva stát do roka v důsledku dohody se společností.
– Ale zjistili jsme, že dohoda byla v přijatelných mezích.
Složitá struktura
– Je to komplikovaná struktura smlouvy, smlouva založená na výsledcích. Dobrá spolupráce s národní profesní skupinou pro SMA je proto dlouhodobě mimořádně důležitá. Kromě Nákupu fakultní nemocnicí Oslo a nemocničními lékárnami - ve všech možných odborných a právních záležitostech, které jsou součástí základu této smlouvy.
Léčba bude prováděna ve Fakultní nemocnici Oslo HF (OUS) a ošetřující lékař zaznamená příslušné údaje o léčbě do registru SMA, aby bylo možné efekt v průběhu času sledovat v úzké spolupráci s národní profesní skupinou SMA.
Nejdražší lék na světě byl představen v Norsku. Lék dostanou novorozenci
Diagnóza stanovená před nástupem příznaků, tj. presymptomaticky, je jedním z kritérií pro zařazení (viz seznam kritérií v dolní části případu).
Díky novorozeneckým screeningovým testům na SMA, které byly zavedeny 1. září. Onemocnění je možné odhalit u kojenců dříve, než se objeví příznaky.
– Děti, které při novorozeneckém screeningu diagnostikujeme se dvěma nebo třemi kopiemi tohoto genu – budou pro tuto léčbu důležité. To bude pravděpodobně nejběžnější použití, říká Terje Rootwelt, generální ředitel Health South-East ve společnosti Dagens Medisin.
Od manažera kliniky po člena rozhodovacího fóra
Rootwelt, donedávna vedoucí katedry Děti a mládež ve Fakultní nemocnici v Oslu. Dříve popsal lék jako „zřejmě velmi vzrušující možnost léčby“ pro Dagens Medisin.
Podílel se na dnešním rozhodování.
– Je to tak, že hodnocení nestrannosti je vázáno na to, zda máte osobní prospěch. Nebo výhody účasti na rozhodovacím procesu. Je zcela zřejmé, že jak Fórum pro veřejné zakázky, tak i fórum pro rozhodování mají při rozhodování s sebou lékaře a že to je velká výhoda pro kvalitu přijímaných rozhodnutí, říká Bryne o účasti Rootwelt na fóru.
Sám lékař je s dnešním rozhodnutím spokojen.
– Tento proces probíhá již několik let s rozsáhlým zapojením odborné veřejnosti. K tomuto rozhodnutí nás přivedl dlouhý proces, který mě velmi uspokojuje.
Kdy byl lék na SMA představen?
Lék by měl být zaveden co nejdříve a novou léčbu chceme začít používat, ale zatím to není možné, říká vedoucí Bryne.
– Je tu něco, co není zcela dokončeno. Týká se to soukromí, GDPR a souvisí s přenosem informací mezi OUS a společností. To je něco, co by společnost měla implementovat. Doufáme, že to bude trvat velmi krátce.
V zápisu z jednání je uvedeno, že „než dohody vstoupí v platnost a bude možné použít metodu. Novartis Gene Therapies musí vyvinout uspokojivé řešení pro šifrování osobních údajů přenášených při zadávání objednávky a další komunikaci mezi Sykehusapotekene / Oslo University Hospital a Novartis Gene Therapies. "
lék na SMA v Norsku. Pro zahájení léčby přípravkem Zolgensma se používají následující kritéria:
- Kojenci ve věku < 6 měsíců s diagnózou 5q SMA typu 1 s mutací v genu SMN1. Pacient by neměl mít při narození žádné zjevné příznaky (typ 0) a neměl by vyžadovat podporu ventilátoru
- Kojenci <6 měsíců. s presymptomatickou bialelickou mutací v genu SMN1 a detekovanými 2 nebo 3 kopiemi genu SMN2
- Děti 6-18 měsíců. a s tělesnou hmotností <13,5 kg, jejichž léčba přípravkem Spinraza vedla k nežádoucím účinkům nebo komplikacím, lze ve specifických případech zvážit přechod na Zolgensma, pokud nejsou výrazně oslabeni a mohou sami dýchat
- Pacienti ve věku < 6 měsíců. kteří zahájili léčbu přípravkem Spinraza dříve, než byl přípravek Zolgensma k dispozici, lze přejít na přípravek Zolgensma
Přečtěte si náš další článek: Norské lékárny a zprávy o nedostatku léků
Źródło: Dagens Medisin.
