GREV WEDELS PLASS, OSLO (Dagens Medisin): Onasemnogen abeparvovec (Zolgensma) вводится для лечения атрофии спинных мышц.
- После долгого, почти трехлетнего процесса мы пришли к соглашению. Это оценка пользы для пациентов, основанная на имеющейся документации, эффективности и соразмерности затрат. Ингер Катрин Брайн, председатель Форума решений для Dagens Medisin, говорит.
«Это комплексное решение с множеством критериев», - говорит Брайн, который также является генеральным директором Helse Vest.
Самое дорогое лекарство в мире
В понедельник Decision Forum получил на своем столе случай того, что ранее называлось «самым дорогим лекарством в мире».
Форум, состоящий из руководителей региональных органов здравоохранения (RHF), решает, следует ли использовать методы в службе общественного здравоохранения.
Оценка носила исторический характер. Потому что впервые Decision Forum открыл сделку, основанную на результатах, а не только фиксированную скидку.
Онасемноген абепарвовец (Золгенсма) используется против генетического заболевания спинальной мышечной атрофии (СМА). Ранее на этой неделе Dagens Medisin объявила, что препарат недавно получил зеленый свет в трех европейских странах в результате международного сотрудничества.
Ограниченная прозрачность
Брайн говорит, что форум не может опубликовать все подробности новой сделки.
- Есть предел тому, что мы можем сказать о соглашении, но это вопрос целей деятельности. Фармацевтическая компания хочет, чтобы подробности этого не разглашались. Но все дело в двигательной активности, необходимости респираторной поддержки и, конечно же, смерть - очень серьезное заболевание.
Брюн также не может сообщить, сколько будет стоить контракт в течение года в результате соглашения с компанией.
- Но мы обнаружили, что договоренность находится в допустимых пределах.
Сложная конструкция
- Это сложная структура контракта, контракт по результатам. Поэтому хорошее сотрудничество с национальной профессиональной группой SMA долгое время было чрезвычайно важно. В дополнение к закупкам университетской больницы Осло и больничных аптек - по всем возможным профессиональным и юридическим вопросам, которые являются частью этого соглашения.
Лечение будет проводиться в Университетской больнице Осло HF (OUS), и лечащий врач внесет соответствующие данные о лечении в реестр SMA, чтобы эффект можно было отслеживать с течением времени в тесном сотрудничестве с национальной профессиональной группой SMA.
Самое дорогое лекарство в мире представили в Норвегии. Новорожденные получат препарат
Диагноз, поставленный до появления симптомов, то есть до появления симптомов, является одним из критериев включения (см. Список критериев в конце случая).
Благодаря скринингу новорожденных на СМА, введенному 1 сентября. Выявить заболевание у грудничков можно до появления симптомов.
- Младенцы, у которых при неонатальном скрининге диагностированы две или три копии этого гена, будут актуальны для этого лечения. «Скорее всего, это будет наиболее распространенное приложение», - говорит Терье Рутвельт, генеральный директор Health South-East в Dagens Medisin.
От руководителя клиники до участника Decision Forum
Рутвелт, до недавнего времени заведующий кафедрой Дети и молодежь в университетской больнице Осло. Ранее он описал этот препарат как «очевидно, очень интересный вариант лечения» для Dagens Medisin.
Он принимал участие в принятии сегодняшнего решения.
- Рейтинги беспристрастности связаны с тем, получаете ли вы личную выгоду или нет. Или преимущества участия в процессе принятия решений. Совершенно очевидно, что и на Форуме по контрактам, и на Форуме решений есть врачи, которые принимают решения, и что это большое преимущество для качества принимаемых решений, - говорит Брайн из Rootwelt, участвовавшая в форуме.
Сам доктор доволен сегодняшним решением.
- Этот процесс идет уже несколько лет при активном участии профессионального сообщества. Это долгий процесс, который привел нас к принятию этого решения, которое я считаю удовлетворительным.
Когда начали применять препарат при СМА?
Препарат должен быть введен как можно скорее, и мы хотим начать использовать новое лечение, но это пока невозможно, - говорит руководитель Брайн.
- Есть кое-что еще не совсем законченное. Это относится к конфиденциальности, GDPR и связано с передачей информации между OUS и компанией. Это то, что компания должна представить. Надеемся, это займет очень короткое время.
В протоколе встречи мы читаем, что «до вступления контрактов в силу можно применить метод. Novartis Gene Therapies должна разработать удовлетворительное решение для шифрования личных данных, передаваемых при размещении заказа и других коммуникациях между Sykehusapotekene / Университетской больницей Осло и Novartis Gene Therapies. "
препарат от СМА в Норвегии. Следующие критерии используются в качестве основы для начала лечения Золгенсмой:
- Младенцы младше 6 месяцев с диагнозом 5q SMA типа 1 с мутацией в гене SMN1. Пациент не должен иметь явных симптомов при рождении (тип 0) и не нуждается в поддержке аппарата искусственной вентиляции легких.
- Младенцы <6 месяцев. с предсимптоматической биаллельной мутацией в гене SMN1 и обнаруженными 2 или 3 копиями гена SMN2
- Детский 6-18 мес. и тем, у кого масса тела <13,5 кг, у которых лечение Спинраза привело к побочным реакциям или осложнениям, в особых случаях может быть рассмотрен переход на Золгенсма, если у них нет явных нарушений и они могут самостоятельно дышать.
- Пациенты младше 6 месяцев. кто начал лечение Спинраза до того, как Zolgensma стала доступной, может быть повышена до Zolgensma
Читайте нашу следующую статью: Норвежские аптеки и отчеты о нехватке лекарств
Źródło: Дагенс Медисин.
