GREV WEDELS PLASS, OSLO (Dagens Medisin): Onasemnogen abeparvovec (Zolgensma) sa zavádza na liečbu atrofie miechového svalstva.
- Po dlhom, takmer trojročnom procese sme sa dohodli. Ide o hodnotenie prínosu pre pacientov na základe dostupnej dokumentácie, efektívnosti a proporcionality nákladov. Ako hovorí Inger Cathrine Bryne, predsedníčka rozhodovacieho fóra pre Dagens Medisin.
„Ide o komplexné rozhodnutie s mnohými kritériami,“ hovorí Bryne, ktorý je aj generálnym riaditeľom Helse Vest.
Najdrahší liek na svete
V pondelok rozhodovacie fórum dostalo na stôl prípad, ktorý bol predtým označovaný ako „najdrahší liek na svete“.
O použití metód vo verejnom zdravotníctve rozhoduje fórum zložené z guvernérov regionálnych zdravotníckych úradov (RHF).
Hodnotenie malo historický charakter. Pretože fórum pre rozhodnutie po prvýkrát otvorilo obchod založený na výkone, nielen paušálnu zľavu.
Onasemnogén abeparvovec (Zolgensma) sa používa proti genetickému ochoreniu spinálnej svalovej atrofie (SMA). Dagens Medisin to oznámil začiatkom tohto týždňa Droga nedávno dostala zelenú v troch európskych krajinách ako výsledok medzinárodnej spolupráce.
Obmedzená transparentnosť
Bryne hovorí, že fórum nemôže poskytnúť všetky podrobnosti o novej dohode.
- Existuje limit toho, čo môžeme povedať o dohode, ale je to otázka výkonnostných cieľov. Farmaceutická spoločnosť chce, aby podrobnosti o tom neboli zverejnené. Ale ide o motorickú výkonnosť, potrebu podpory dýchania a samozrejme smrť je veľmi vážna choroba.
Bryne tiež nemôže prezradiť, koľko bude zmluva počas roka v dôsledku dohody so spoločnosťou stáť.
- Ale zistili sme, že dohoda je v prijateľných medziach.
Zložitá štruktúra
- Je to komplikovaná štruktúra zmluvy, zmluva založená na výsledkoch. Dobrá spolupráca s národnou odbornou skupinou pre SMA je preto dlhodobo mimoriadne dôležitá. Okrem obstarávania Univerzitnou nemocnicou Oslo a nemocničnými lekárňami - o všetkých možných odborných a právnych záležitostiach, ktoré sú súčasťou základu tejto zmluvy.
Liečba sa bude vykonávať v Oslo HF University Hospital (OUS) a ošetrujúci lekár zaznamená príslušné údaje o liečbe do registra SMA, aby bolo možné v priebehu času sledovať účinok v úzkej spolupráci s národnou odbornou skupinou SMA.
Najdrahší liek na svete predstavili v Nórsku. Novorodenci dostanú liek
Diagnóza stanovená pred nástupom symptómov, teda pred symptómami, je jedným z kritérií zaradenia (pozri zoznam kritérií v spodnej časti prípadu).
Vďaka skríningu novorodencov na SMA, ktorý bol zavedený 1. septembra. Je možné odhaliť ochorenie u dojčiat skôr, ako sa objavia príznaky.
- Deti diagnostikované pri novorodeneckom skríningu s dvomi alebo tromi kópiami tohto génu - budú relevantné pre túto liečbu. Toto bude pravdepodobne najbežnejšia aplikácia, hovorí Terje Rootwelt, generálny riaditeľ Health South-East v Dagens Medisin.
Od prednostu kliniky až po člena rozhodovacieho fóra
Rootwelt, donedávna vedúci katedry Deti a mládež v Univerzitnej nemocnici v Osle. Predtým opísal liek ako "očividne veľmi vzrušujúcu možnosť liečby" pre Dagens Medisin.
Podieľal sa na dnešnom rozhodnutí.
- Je to tak, že hodnotenie nestrannosti súvisí s tým, či získavate osobný prospech alebo nie. Alebo výhody účasti na rozhodovacom procese. Je celkom zrejmé, že zmluvné fórum aj rozhodovacie fórum majú pri rozhodovaní lekárov so sebou a že je to veľká výhoda pre kvalitu prijímaných rozhodnutí, hovorí Bryne z účasti Rootwelt na fóre.
Samotného lekára dnešné rozhodnutie teší.
- Tento proces prebieha už niekoľko rokov za rozsiahleho zapojenia odbornej verejnosti. Je to dlhý proces, ktorý nás viedol k tomuto rozhodnutiu, ktoré považujem za uspokojivé.
Kedy bolo zavedené užívanie lieku na SMA?
Liek sa má zaviesť čo najskôr a chceme začať používať novú liečbu, ale zatiaľ to nie je možné, hovorí líder Bryne.
- Je tu niečo, čo nie je úplne dokončené. Týka sa to ochrany súkromia, GDPR a súvisí s prenosom informácií medzi OUS a spoločnosťou. Toto by mala spoločnosť zaviesť. Dúfame, že to bude trvať veľmi krátko.
V zápisnici zo stretnutia sa dočítame, že „pred nadobudnutím platnosti zmlúv a uplatnením metódy. Novartis Gene Therapies musí vyvinúť uspokojivé riešenie pre šifrovanie osobných údajov prenášaných pri zadávaní objednávky a inej komunikácie medzi Sykehusapotekene / Oslo University Hospital a Novartis Gene Therapies. "
liek na SMA v Nórsku. Nasledujúce kritériá sa používajú ako základ pre začatie liečby Zolgensmou:
- Dojčatá vo veku do 6 mesiacov s diagnózou 5q SMA typu 1 s mutáciou v géne SMN1. Pacient by nemal mať pri narodení žiadne zjavné príznaky (typ 0) a nemal by potrebovať podporu ventilátora
- Dojčatá < 6 mesiacov. s pred symptomatickou bialelickou mutáciou v géne SMN1 a zistenými 2 alebo 3 kópiami génu SMN2
- Deti 6-18 mesiacov. a u pacientov s telesnou hmotnosťou < 13,5 kg, u ktorých liečba Spinrazou viedla k nežiaducim reakciám alebo komplikáciám, možno v osobitných prípadoch zvážiť prechod na Zolgensmu, ak nie sú zjavne poškodení a môžu samostatne dýchať
- Pacienti vo veku < 6 mesiacov. ktorí začali liečbu Spinrazou pred tým, ako bola dostupná Zolgensma, môžu prejsť na Zolgensmu
Prečítajte si náš ďalší článok: Nórske lekárne a správy o nedostatku liekov
Źródło: Dagens Medisin.
