GREV WEDELS PLASS, OSLO (Dagens Medisin): Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) otetaan käyttöön selkärangan lihasten surkastumisen hoitoon.
– Pitkän, lähes kolmen vuoden prosessin jälkeen pääsimme sopimukseen. Tämä on arvio potilaille koituvista hyödyistä, jotka perustuvat saatavilla oleviin asiakirjoihin, tehokkuuteen ja kustannusten oikeasuhteisuuteen. Kuten Dagens Medisinin päätösfoorumin puheenjohtaja Inger Cathrine Bryne sanoo.
– Tämä on kattava päätös, jossa on monia kriteerejä, korostaa Bryne, joka on myös Helse Vestin toimitusjohtaja.
Maailman kallein lääke
Päätöksentekofoorumi toi maanantaina pöytäänsä tapauksen, jota aiemmin kuvailtiin "maailman kalleimmaksi lääkkeeksi".
Foorumi, johon kuuluu alueellisten terveysviranomaisten (RHF) puheenjohtajat, päättää, tuleeko menetelmiä käyttää julkisissa terveydenhuoltopalveluissa.
Arvio oli luonteeltaan historiallinen. Koska päätösfoorumi on ensimmäistä kertaa avautunut suoritusperusteiselle sopimukselle, ei vain kiinteämääräiselle alennukselle.
Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) käytetään geneettisen sairauden hoitoon spinal muscular atrophy (SMA). Dagens Medisin raportoi asiasta aiemmin tällä viikolla lääke sai äskettäin vihreää valoa kolmessa Euroopan maassa kansainvälisen yhteistyön tuloksena.
Rajoitettu läpinäkyvyys
Bryne sanoo, että on mahdotonta käydä foorumilla kaikkien uuden sopimuksen yksityiskohtien kanssa.
– Sillä, mitä voimme sanoa sopimuksesta, on rajansa, mutta kyse on tulostavoitteista. Lääkeyhtiö haluaa, ettei tämän yksityiskohtia julkisteta. Mutta motorisen suorituskyvyn, hengitystuen tarpeen ja tietysti myös kuoleman kannalta kyseessä on erittäin vakava sairaus.
Bryne ei myöskään voi paljastaa, kuinka paljon sopimus maksaa vuoden sisällä yhtiön kanssa tehdyn sopimuksen seurauksena.
– Mutta huomasimme, että sopimus oli hyväksyttävissä rajoissa.
Monimutkainen rakenne
– Se on monimutkainen sopimusrakenne, tulosperusteinen sopimus. Siksi hyvä yhteistyö SMA:n kansallisen ammattiryhmän kanssa on ollut pitkään erittäin tärkeää. Oslon yliopistollisen sairaalan ja sairaala-apteekkien hankinnan lisäksi - kaikissa mahdollisissa ammatillisissa ja juridisissa asioissa, jotka ovat osa tämän sopimuksen perustaa.
Hoito suoritetaan Oslon yliopistollisessa sairaalassa HF (OUS) ja hoitava lääkäri kirjaa asiaankuuluvat hoitotiedot SMA-rekisteriin, jotta vaikutusta voidaan seurata ajan mittaan tiiviissä yhteistyössä SMA:n kansallisen ammattiryhmän kanssa.
Maailman kallein lääke on otettu käyttöön Norjassa. Vastasyntyneet saavat lääkkeen
Diagnoosi, joka on tehty ennen oireiden alkamista, eli pre-symptomaattisesti, on yksi sisällyttämiskriteereistä (katso kriteeriluettelo tapauksen lopussa).
Kiitos vastasyntyneiden SMA-seulontatestien, jotka otettiin käyttöön 1. syyskuuta. Vauvojen sairaus on mahdollista havaita ennen oireiden ilmaantumista.
– Lapset, jotka diagnosoimme vastasyntyneiden seulonnassa kahdella tai kolmella tämän geenin kopiolla – ovat tärkeitä tämän hoidon kannalta. Tämä on todennäköisesti yleisin käyttö, sanoo Terje Rootwelt, Dagens Medisinin kaakkoisalueen terveysjohtaja.
Klinikan johtajasta päätösfoorumin jäseneksi
Rootwelt, viime aikoihin asti osaston johtaja Lapset ja nuoret Oslon yliopistollisessa sairaalassa. Hän kuvaili aiemmin lääkettä "ilmeisesti erittäin jännittäväksi hoitovaihtoehdoksi" Dagens Medisinille.
Hän oli mukana tämän päivän päätöksessä.
– Asia on niin, että puolueettomuusarvostelut on sidottu siihen, hyödytkö henkilökohtaisesti. Tai päätöksentekoprosessiin osallistumisen edut. On aivan selvää, että sekä hankintafoorumissa että päätösfoorumissa on lääkäreitä mukana päätöksiä tehdessään ja tämä on suuri etu tehtyjen päätösten laadulle, Bryne kertoo Rootweltin osallistumisesta foorumille.
Lääkäri itse on tyytyväinen tämän päivän päätökseen.
– Prosessi on jatkunut useiden vuosien ajan laajalla ammattiyhteisön osallistumisella. Pitkä prosessi on johtanut meidät tähän päätökseen, jota pidän tyydyttävänä.
Milloin lääke otettiin käyttöön SMA:ssa?
Lääke on tarkoitus ottaa käyttöön mahdollisimman pian ja haluamme aloittaa uuden hoidon, mutta se ei ole vielä mahdollista, sanoo johtaja Bryne.
– Jotain ei ole vielä valmis. Tämä koskee tietosuojaa, GDPR:ää ja liittyy tietojen siirtoon OUS:n ja yrityksen välillä. Tämä on asia, jota yrityksen tulee toteuttaa. Toivomme, että se kestää hyvin vähän aikaa.
Kokouksen pöytäkirjassa todetaan, että ”ennen kuin sopimukset voivat tulla voimaan ja menetelmää voidaan soveltaa. Novartis Gene Therapiesin on kehitettävä tyydyttävä ratkaisu tilauksen yhteydessä siirrettyjen henkilötietojen salaukseen ja muuhun Sykehusapotekenen / Oslon yliopistollisen sairaalan ja Novartis Gene Therapiesin väliseen viestintään. "
lääke SMA:lle Norjassa. Seuraavia kriteerejä käytetään Zolgensma-hoidon aloittamiseen:
- Alle 6 kuukauden ikäiset lapset, joilla on diagnosoitu 5q SMA tyyppi 1 ja mutaatio SMN1-geenissä. Potilaalla ei saa olla ilmeisiä oireita syntyessään (tyyppi 0), eikä hänen pitäisi tarvita hengityslaitteen tukea
- Pikkulapset alle 6kk. jossa on esi-oireinen bi-alleelinen mutaatio SMN1-geenissä ja havaittu 2 tai 3 kopiota SMN2-geenistä
- Lapset 6-18kk. ja joiden paino on alle 13,5 kg ja Spinraza-hoito on johtanut sivuvaikutuksiin tai komplikaatioihin, Zolgensmaan vaihtamista voidaan harkita tietyissä tapauksissa, jos he eivät ole merkittävästi heikentyneet ja voivat hengittää itsekseen
- Alle 6 kuukauden ikäiset potilaat. jotka aloittivat Spinraza-hoidon ennen kuin Zolgensma oli saatavilla, voidaan vaihtaa Zolgensmaan
Lue seuraava artikkelimme: Norjan apteekit ja lääkepularaportit
Lähde: Dagens Medisin.
